Mae biotechnoleg yn aml wedi bod ymhlith y sectorau mwyaf poblogaidd yn y Adroddiad MoneyShow Top Picks, ein harolwg blynyddol o brif gynghorwyr cylchlythyrau’r genedl. Nid yw adroddiad eleni yn eithriad; dyma becyn chwe hoff syniadau biotechnoleg ar gyfer y flwyddyn i ddod.
Joe Cotton, Siarad yn Dechnegol Cotton
Gwyddorau Cassava (SAVA) yn gwmni biotechnoleg clinigol risg uchel, gwobr uchel; ei hymgeisydd cyffuriau blaenllaw yw Simufilam—cyffur Alzheimer’s—sydd mewn treialon Cam 3 ar hyn o bryd. Yr hyn sy'n gwneud y stoc hon mor ddiddorol yw ei bod yn ymddangos bod Simufilam yn gwella gwybyddiaeth mewn cleifion Alzheimer, nid yn unig yn arafu dilyniant y clefyd. Os caiff ei gymeradwyo, gallai ddod yn gyffur gwerth biliynau o ddoleri yn hawdd.
Ym mis Awst 2021, cyflwynodd cwmni cyfreithiol yn cynrychioli gwerthwyr byr a dderbyniwyd Ddeiseb Dinesydd i FDA yr UD yn gofyn am atal treialon clinigol Cassava o Simufilam, gan honni, ymhlith pethau eraill, trin data mewn erthyglau gwyddonol a ysgrifennwyd gan wyddonwyr Cassava, gan gynnwys a 2005 Niwrowyddoniaeth erthygl.
O ganlyniad, plymiodd y stoc o $120 i $40. Niwrowyddoniaeth ail-archwiliwyd y data gwreiddiol ar gyfer yr erthygl ac ym mis Rhagfyr 2021 nodwyd na ddaethant o hyd i unrhyw dystiolaeth i gefnogi honiadau o drin data.
Mae'r honiadau, er eu bod yn ymddangos yn ffug, wedi taflu cysgod dros y stoc ers peth amser. Ond nawr, mae'r stoc yn gweithredu'n dda a disgwyliwn iddo barhau'n gryf ar lwybr i fyny. Dyma gatalyddion ar gyfer cynnydd parhaus:
Mae'r cwmni wedi cofrestru tua 650 o gleifion mewn dwy astudiaeth Cam 3 ac mae'n bwriadu cofrestru cyfanswm o 1,750 o gleifion â chlefyd Alzheimer ysgafn i gymedrol yn y 2 astudiaeth o Simufilam. Disgwylir i ganlyniadau ei raglen glinigol Cam 3 barhaus ddod allan yng nghanol 2024.
Cyhoeddodd y cwmni hefyd gwblhau gweinyddu cyffuriau mewn astudiaeth label agored o Simufilam ar gyfer tua 200 o gleifion a gynlluniwyd i werthuso cyffuriau hirdymor yn ddiogel ac i fesur newidiadau gwybyddol dros 12 mis. Gellir cyhoeddi’r canlyniadau tua diwedd blwyddyn 2022.
Mae'n debyg bod Insiders yn meddwl bod Simufilam yn gweithio, oherwydd gwariodd dau Gyfarwyddwr eu harian parod caled yn prynu'r stoc ym mis Awst 2022. Prynodd y cyfarwyddwr Richard Barry 36,159 o gyfranddaliadau @ $23.79 am gost o $860,223. A phrynodd y Cyfarwyddwr Sanford Robinson 100,000 o gyfranddaliadau @ $20.69 am gyfanswm o $2,069,000. Pan fydd cyfarwyddwyr cwmni yn prynu stoc eu cwmni mae'n fantais fawr sy'n ennyn hyder.
Rydyn ni'n hoffi'r stoc. Os caiff Simufilam ei gymeradwyo, gallai'r stoc fynd yn llawer uwch. Ond cofiwch mai cwmni un cyffur yw hwn, a gallai'r stoc fynd i lawr i $1.00 os yw'n methu â chael y cyffur wedi'i gymeradwyo.
Mike Cintolo, Masnachwr Deg Uchaf Cabot
Biowyddorau Niwrocrin
Er ei fod yn brin, mae'r cyffur yn werthwr mawr, gyda refeniw disgwyliedig o $1.4 biliwn eleni, i fyny 30% -ish ers y llynedd, ac yn bwysicach fyth, mae rheolwyr yn gweld tunnell o gyfle yn ei faes craidd yn unig, gyda mwy na hanner miliwn o gleifion heb ddiagnosis yn yr UD yn unig (mae'n meddwl mai dim ond 15% sy'n cael diagnosis ac yn cael triniaeth), felly mae potensial i werthiant Ingrezza fwy na dyblu dros amser yn hawdd.
Mae gan Neurocrine hefyd gynnyrch arbenigol arall sy'n debygol o gyrraedd y farchnad yn fuan - gwneir cais am gymeradwyaeth valbenazine (cymeradwyaeth debygol yn gynnar y flwyddyn nesaf), sy'n trin afiechyd arall sy'n achosi symudiadau anwirfoddol (sgîl-effaith Huntington's) sy'n effeithio efallai ar 25,000 o bobl.
Dylai'r ddau hynny gadw'r niferoedd yn barcud yn uwch, gyda dadansoddwyr yn gweld y llinell uchaf yn codi 20% y flwyddyn nesaf tra bod enillion yn cyrraedd bron i $4 y cyfranddaliad - i gyd tra bod piblinell ragorol y cwmni yn parhau i symud ymlaen. Rydyn ni'n meddwl bod y llwyfan wedi'i osod ar gyfer profion meddygol a biotechnoleg i helpu i arwain y cynnydd nesaf ac mae NBIX yn edrych fel un o'r cŵn gorau yn y grŵp hwnnw.
Rich Moroney, Rhagolygon Damcaniaeth Dow
Mae economi UDA sy'n tyfu'n araf yn agored i siociau anfantais, yn enwedig gyda disgwyl i'r economi fyd-eang frwydro. Serch hynny, mae gennym syniad ffefrynnau o hyd ar gyfer enillion y flwyddyn i ddod, megis Fferyllol Vertex
Mae cynnyrch mwyaf y cwmni biotechnoleg, Trikafta, yn trin y rhan fwyaf o'r 83,000 o gleifion ffibrosis systig yng Ngogledd America, Ewrop ac Awstralia. Mae Trikafta yn cyfrif am 86% o werthiant cynnyrch Vertex, ac eto mae rheolwyr yn dal i weld uchderau uwch o'u blaenau.
Mae'r cwmni'n parhau i geisio cymeradwyaeth i Trikafta drin gwahanol fathau o gleifion ffibrosis systig. Gyda chymorth ei ymdrechion i yrru gwledydd eraill i ad-dalu am driniaeth, dywed Vertex y gallai'r cyffur o bosibl drin 90% o ddioddefwyr ffibrosis systig ledled y byd.
Rhaid cyfaddef, mae dibynnu ar un cynnyrch am gymaint o refeniw yn ychwanegu risg i'r stoc. Ond mae Trikafta yn mwynhau mantais symudwr cyntaf ac ar hyn o bryd mae'n wynebu cystadleuaeth gyfyngedig yn y farchnad ffibrosis systig.
Mae Vertex wedi rheoli saith mlynedd yn olynol gydag o leiaf 22% o dwf gwerthiant, a chododd elw gweithredu o leiaf 24% ym mhob un o'r pum mlynedd ers i'r cwmni ddod yn broffidiol.
Rydyn ni'n meddwl bod gan Trikafta le i dyfu o hyd. Yn ogystal, mae'r cwmni'n datblygu triniaethau ar gyfer anhwylderau eraill, gan gynnwys clefyd genetig o'r enw diffyg antitrypsin alffa-1 a chlefyd cryman-gell. Nid yw cyffuriau sy'n cael eu datblygu bob amser yn dod i ben, ond mae'r arfaeth hon yn edrych yn addawol.
My Top Pick ar gyfer buddsoddwyr hapfasnachol ar gyfer y flwyddyn i ddod yw Dyncaredig (MNKD) - stoc rydw i wedi'i ddewis fel ffefryn ers sawl blwyddyn. Ar hyn o bryd mae MannKind yn cadw'r holl hawliau i'w brif gynnyrch, Afrezza - ffurf anadladwy o inswlin ar gyfer diabetes Math 1 a Math 2; mae'r cwmni'n parhau i wneud cynnydd yn y marchnadoedd hyn yn erbyn “y tri mawr” o wneuthurwyr inswlin.
Bellach mae gan MannKind ail gynnyrch ar y farchnad hefyd trwy gytundeb trwyddedu gyda'i bartner ar y prosiect, Therapiwteg Unedig (UTHR). Dim ond ers ychydig fisoedd y mae'r cynnyrch hwn (Tyvaso DPI) wedi bod ar y farchnad, ond mae eisoes yn dangos arwyddion o ddod yn boblogaidd. Nid yn unig y mae MannKind yn cael ei dalu i gynhyrchu'r cynnyrch (ynghyd â marcio bach) ar gyfer United Therapeutics, mae hefyd yn derbyn breindal ar bob gwerthiant o'r cynnyrch hefyd.
Yn ddiweddar, mae MannKind hefyd wedi caffael V-Go, cwmni bach sydd eisoes â phresenoldeb yn y gofod diabetes. Yn ogystal, mae cwmni preifat o'r enw Receptor Life Sciences wedi trwyddedu system cyflenwi cyffuriau Technosphere y cwmni i ddatblygu cynhyrchion cannabinoid ar gyfer epilepsi a phryder.
Er bod y cynhyrchion sy'n cael eu datblygu gan Receptor Life yn dal i fod sawl blwyddyn i ffwrdd yn dod i'r farchnad, maent yn cynrychioli'r potensial ar gyfer taliadau carreg filltir ychwanegol a breindaliadau wrth iddynt weithio eu ffordd drwy'r broses treialon clinigol (a, sgilio pren, masnacheiddio ar ddiwedd y cyfnod dywededig). broses).
Rwy'n credu bod digon o le i redeg o hyd cyn y bydd y stoc o'r diwedd yn ôl ar rywbeth sy'n debycach i werth teg. O ganlyniad, anogir buddsoddwyr i fod yn amyneddgar ynghylch cymryd elw os/pan fyddant yn gweld y stoc yn dechrau dringo. Fel sydd wedi bod yn wir ers nifer o flynyddoedd bellach, mae MNKD yn cael ei ystyried yn bryniant cryf iawn o dan $5 ac yn bryniant o dan $10.
Anavex (AVXL), yn gwmni biofferyllol sy'n ymroddedig i ddatblygu ymgeiswyr cyffuriau newydd i drin afiechydon y system nerfol ganolog gyda chanlyniadau calonogol iawn hyd yn hyn mewn Alzheimer's, Parkinson's a Syndrom Rett.
Y newyddion mawr i Anavex oedd rhyddhau'r data rhagarweiniol o'r treial Alzheimer 508 claf, dan reolaeth plasebo, dwbl-ddall, 48 wythnos, Cam 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamesine neu A2-73) a brofodd 3 carfan gyfartal. gyda plasebo, 30 mg neu 50 mg dosau llafar.
Yn gyntaf mae angen i mi nodi dau beth pwysig iawn:
1) Bu oedi cyn cael y data o un o'r safleoedd prawf a arweiniodd at y cwmni'n cael y data gan y cwmni dadansoddi ystadegol trydydd parti dim ond 1 diwrnod cyn ei fod ar yr amserlen i'w gyflwyno yng nghynhadledd Alzheimer CTAD. Roedd hyn felly'n cyfyngu ar yr hyn y gallai'r cwmni ei adrodd yn gywir bryd hynny.
2) Roedd rhai o'r canlyniadau gorau o dreial cynharach ar gyfer y 50 mg. garfan, tra bod y 30 mg prin yn gweithio. Fodd bynnag, roedd POB un o'r dadansoddiadau a gyflwynwyd yn ddiweddar ar gyfer y cyfuno 30 + 50 mg o gleifion fel un garfan, gan wanhau'r canlyniadau effeithiolrwydd.
Felly, dylai canlyniadau sydd eto i ddod fod hyd yn oed yn well unwaith y bydd y cwmni'n adrodd ar y garfan 50 mg ar ei ben ei hun. Y prif bwyntiau terfyn oedd y gostyngiad yn y dirywiad mewn gwybyddiaeth (ADAS-COG) a gweithgareddau bywyd bob dydd (ADCS-ADL) ar ôl 48 wythnos.
Ar hyn, dywedodd y cwmni, “Fe wnaeth astudiaeth Anavex 2-73 (blarcamesine) gwrdd â’r pwyntiau terfyn uwchradd sylfaenol ac allweddol gan ddangos gostyngiad ystadegol arwyddocaol mewn dirywiad clinigol mewn graddfeydd gwybyddol a swyddogaethol byd-eang mewn astudiaeth glinigol o gleifion â chlefyd Alzheimer cynnar.” (Sgoriau gwaelodlin MMSE 20-28).
Ac yn fwy i'r pwynt: “Fe wnaeth triniaeth ag ANAVEX®2-73 leihau dirywiad gwybyddol yn ystadegol, wedi'i fesur gydag ADAS-Cog, o'i gymharu â plasebo ar ddiwedd y driniaeth gan 45% (p=0.033).”
Dyma'r canlyniad mwyaf arwyddocaol ac uniongyrchol ar bwynt a ryddhawyd hyd yn hyn ar gyfer y treial hwn o ystyried ei fod yn llawer gwell na Biogen
Serch hynny, achosodd canlyniad prin lecanemab i'r ddau gwmni hynny gynyddu $20 biliwn mewn cap marchnad dros nos. Mae'r rhan fwyaf o arsylwyr yn credu bod canlyniad Cam 3 hwn yn paratoi'r ffordd ar gyfer cymeradwyaeth debygol yr FDA. Fodd bynnag, curodd cyffur Anavex lecanemab gryn dipyn (arafiad o 45% o'i gymharu â 27%) yn ei dreial Cyfnod 2b/3.
Ond dyma'r peth ... Mae angen therapi trwyth IV ar gyffur Biogen ac MRIs cyfnodol i wirio am chwyddo a gwaedu ar yr ymennydd (dau sgil-effeithiau cas lecanemab), tra bod A2-73 yn un bilsen ac nid oes angen MRIs cyfnodol, a mawr mantais hyd yn oed anwybyddu bod A2-73 yn gweithio gwell.
Er bod y data a ryddhawyd eisoes yn well na lecanemab, unwaith y daw'r data carfan 50 mg yn unig allan, dylai'r canlyniadau fod yn llawer gwell nag ar gyfer y grŵp cyfun. Ac yn well byth i'r 85% hynny sy'n cario'r genyn SigmaR1 arferol yn ogystal ag ar gyfer APOE2 a 3 chlaf. (Yn dal i fod yn farchnad darged fawr.) Felly rwy'n meddwl bod y data hyd yn hyn yn galonogol, ond mae'r gorau newyddion eto i ddod - ac mae'r stoc yn parhau i fod yn ffefryn ar gyfer 2023.
Joe Duarte, Yn y Dewisiadau Arian
Technolegau Modiwleiddio Axonics (AXNX) yn gwmni technoleg feddygol bach gyda dyfodol mawr. Mae'r cwmni offer meddygol cap marchnad $3.4 biliwn yn canolbwyntio ar drin anymataliaeth y bledren a'r coluddyn. Yn sicr, nid yw hyn yn bethau hudolus. Yn sicr, rwy’n clywed cwynion cysylltiedig am y materion hyn yn fy mhractis meddygol yn rheolaidd. Ond mae'n broblem iechyd wirioneddol, sydd o'r diwedd yn cael ateb hyfyw.
Ystyriwch y ffaith, yn ôl astudiaeth CDC yn 2014, bod 51% o bobl dros 65 oed nad ydynt yn sefydliadau yn yr Unol Daleithiau wedi cael rhyw fath o episod o anymataliaeth y coluddyn neu'r bledren. Mae llawer yn datblygu problemau cronig a all arwain at heintiau aml a gwaethygu salwch sylfaenol.
Mae'r cyflwr yn fwy cyffredin mewn merched na dynion. Ac mae'n effeithio ar ei ddioddefwyr yn gorfforol ac yn seicolegol. Efallai mai’r ffaith bwysicaf i’w hystyried yw wrth i’r boblogaeth heneiddio a chyflyrau cronig fel diabetes gynyddu, felly hefyd y mae nifer yr achosion o anymataliaeth.
Mae gan y cwmni strategaeth ddwy ochr - gyda dau gynnyrch sy'n gwneud gwahaniaeth enfawr i ddioddefwyr anymataliaeth. Un yw ei symbylydd sacrol - mewnblaniad electronig sy'n anfon ysgogiadau i'r nerfau sy'n rheoli tôn y cyhyrau ac yn rheoleiddio gallu'r bledren i gyfangu - gan leihau anymataliaeth.
Mae'r llall yn gel parhaol y gellir ei fewnblannu sy'n cael ei roi yn wal yr wrethra ac yn ychwanegu swmp at y cyhyrau gwan ac felly'n lleihau neu'n atal gollyngiadau. Mae gwerthiant y ddau yn parhau i dyfu'n gyson. Nid yw'r cwmni'n broffidiol ar hyn o bryd ond mae ganddo ddigon o arian parod ar ei fantolen. (I'w ddatgelu, mae Joe Duarte yn berchen ar gyfranddaliadau yn AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/