Atebion Arloesol I Ganser Angen Cyllid Arloesol: Cancer Moonshot Pathways

Ni ddechreuodd Andrew W. Lo, athro cyllid ac arbenigwr yn y diwydiant gofal iechyd yn MIT, ei yrfa gyda ffocws ar ofal iechyd.

“Roedd nifer o ffrindiau a theulu yn delio â gwahanol fathau o ganser. Trwy eu profiadau, dechreuais ddysgu mwy am y diwydiant yn ogystal â chyflwr gwyddoniaeth a meddygaeth, ”meddai Lo mewn cyfweliad diweddar. “Sylweddolais fod cyllid yn chwarae rhan eithaf mawr mewn datblygu cyffuriau; mewn llawer o achosion, rôl rhy fawr, ac yn yr achosion hynny mae'n cael ei defnyddio mewn ffyrdd sydd, yn fy marn i, yn wrthgynhyrchiol i'r nod yn y pen draw o gael mwy o gyffuriau a gwell cyffuriau i gleifion yn gyflymach.”

“Dyna pryd y dechreuais feddwl am sut y gallem ddefnyddio cyllid yn rhagweithiol i leihau cost datblygu cyffuriau, cynyddu cyfraddau llwyddiant, a’i wneud yn fwy deniadol i fuddsoddwyr. Oherwydd dyna beth yw'r broblem mewn gwirionedd: mae angen i fuddsoddwyr ddod i'r gofod i wario eu biliynau o ddoleri er mwyn datblygu'r cyffuriau hyn."

Ers y deffroad hwnnw, mae Lo wedi mynd ymlaen i ysgrifennu dwsinau o erthyglau, rhoi cannoedd o ddarlithoedd a hyd yn oed cyd-sefydlu busnes - QLS Advisors, yng Nghaergrawnt, Massachusetts - ynghylch sut i wneud i hynny ddigwydd. Un sylw parhaol sy’n araf i ddod, meddai, “yw nad problem feddygol yn unig yw canser. Nid problem wyddonol yn unig mohoni. Nid problem ariannu yn unig mohoni. Mae’r holl broblemau hyn wedi’u cyflwyno i un.”

“Fe gymerodd dipyn o amser i mi werthfawrogi hynny. Byddwn yn mynd o arbenigwr i arbenigwr gan ofyn iddynt, 'Pam nad yw'r syniad hwn—a allai fod wedi helpu fy mam gyda chanser yr ysgyfaint—pam nad yw wedi'i symud ymlaen? Byddwn yn siarad â gwyddonydd a roddodd y bai ar y cyfalafwr menter. Roedd y cyfalafwr menter yn beio'r rheoleiddwyr. Ac yn y blaen. Yn fuan iawn sylweddolais fod pawb yn pwyntio bysedd at ei gilydd, a doedden nhw ddim yn hollol anghywir. Mae wir yn broblem systemig.”

Yna penderfynodd ganolbwyntio ar y darn y teimlai y gallai wneud rhywbeth yn ei gylch—cyllid. “Sylweddolais yn weddol gyflym mai rhan o’r her gyda datblygu cyffuriau canser yw ei fod yn aml yn cael ei wthio ymlaen gan wyddonwyr a chlinigwyr heb ddigon o hyfforddiant busnes na chefndir,” meddai Lo. “A dyna lle gall problemau godi. Un enghraifft syml yw'r ffordd y mae gwyddonwyr yn aml yn ymdrin â materion ariannu. Os ydych chi'n academydd sy'n gwneud cais am grant NIH (Sefydliadau Iechyd Cenedlaethol), dyweder, mae angen $3 miliwn arnoch i gynnal rhai arbrofion critigol ar gyfer datblygu triniaeth canser newydd. Yr ymateb y gallech ei gael yw hyn: 'Mae hwn yn gynnig diddorol iawn, ond nid oes gennym ddigon o arian i ariannu'r cyfan. Yn lle $3 miliwn, beth am i ni roi $1 miliwn i chi?' Ac ymateb nodweddiadol y gwyddonydd yw, 'Diolch yn fawr iawn. Fe'i cymeraf.' Mae hyn yn gwneud synnwyr oherwydd byddant yn gwneud yr hyn a allant gyda'r $1 miliwn hwnnw, ac yna'n gwneud cais am grant arall ar ôl iddo gael ei wario.”

“Y broblem yw, mewn cyfalaf menter, y gall y strategaeth honno wrth-danio. Os oes angen $3 miliwn arnoch i gyrraedd carreg filltir hollbwysig, a'u bod yn cynnig $1 miliwn i chi, byddwch yn ei gymryd. Ond erbyn i chi wario'r $1 miliwn ac angen y $2 filiwn arall, beth sy'n digwydd os yw'r economi yn digwydd bod mewn dirwasgiad ac nad oes neb yn fodlon buddsoddi? Heb y cyllid hwnnw, bydd yn rhaid i'r bobl yr ydych wedi'u cyflogi adael am swyddi eraill oherwydd bod ganddynt deuluoedd i'w bwydo. Nawr rydych chi'n sownd â chwmni sydd heb bobl a dim digon o arian i gyrraedd y garreg filltir dyngedfennol honno. O ganlyniad, dim ond am geiniogau ar y ddoler y gellir gwerthu eich eiddo deallusol oherwydd mewn biotechnoleg, y bobl sy'n bwysig mewn gwirionedd,” meddai.

“Beth ddywedodd hynny wrtha i oedd y iawn Mae math o gyllid mewn gwirionedd yn elfen allweddol o ddatblygiad cyffuriau llwyddiannus. Mae'n rhaid i chi ddewis nid yn unig y wyddoniaeth gywir a'r feddyginiaeth gywir, ond hefyd y model busnes a'r partneriaid ariannu cywir i'ch cael chi dros y llinell derfyn,” meddai Lo. “Mae fel adeiladu pont. Os yw'n costio $100 miliwn i adeiladu pont a dim ond $50 miliwn sydd gennych, nid ydych yn mynd allan i adeiladu hanner pont, oherwydd nid yw hanner pont hanner cystal â phont wedi'i chwblhau. A dyna pam rwy'n argyhoeddedig y dylai strategaeth fusnes ac arloesi ariannol fod yn rhan o Cancer Moonshot. Yn ogystal â’r holl wyddonwyr ar y panel rhuban glas hwnnw, hoffwn weld rhai arbenigwyr ariannol a allai siarad ar y mater o: ‘Sut ydym ni’n mynd i ariannu hyn?”

“Er bod y llywodraeth yn darparu cyllid sy’n rhoi cychwyn i ni, nid yw bron yn ddigon i’n cael ni dros y llinell derfyn. Mae angen i’r sector preifat roi biliynau i mewn i gyfateb â’r cannoedd o filiynau y mae’r llywodraeth wedi’u cysegru i’r ymdrech hon,” meddai.

Mae Lo hefyd yn credu y gellir defnyddio rhaglen Cancer Moonshot i annog mwy o roddion i fentro dyngarwch. “Yn hanesyddol mae dyngarwch wedi chwarae rhan bwysig iawn wrth ariannu’r wyddoniaeth sylfaenol sydd wrth wraidd therapiwteg canser,” meddai. “Ond mae newid pwysig iawn wedi bod yn y modd y mae dyngarwch yn cymryd rhan dros y 15 neu 20 mlynedd diwethaf. Yr hyn y mae dyngarwch yn canolbwyntio arno ar hyn o bryd yw nid yn unig rhoi grantiau, ond yn hytrach defnyddio eu hadnoddau i buddsoddi mewn datblygu cyffuriau. Rwy’n defnyddio’r gair ‘buddsoddi’ yn fwriadol iawn.”

“Y syniad y tu ôl i grant,” esboniodd Lo, “yw nad ydych chi'n disgwyl dim byd heblaw efallai adroddiad terfynol yn disgrifio'r hyn rydych chi wedi'i wneud gyda'r arian. Nid oes quid pro quo. Mae'n llythrennol: 'Dyma ychydig o arian, gwnewch ychydig o waith ymchwil da,'” meddai Lo. “Ond rydyn ni’n gweld tacl gwahanol gyda rhai o ddyngarwyr heddiw, sy’n dweud yn lle hynny, ‘Dw i eisiau i chi lwyddo i ddatblygu cyffur ac rydw i’n fodlon buddsoddi gyda chi drwy dalu am y treialon clinigol, ond yn gyfnewid, rydw i eisiau'r hyn y gallai VC nodweddiadol ei gael gennych chi - er enghraifft, breindaliadau - os ydych chi'n llwyddiannus.'”

“Yr enghraifft hollbwysig o’r model dyngarwch menter hwn yw’r Sefydliad Ffibrosis Systig,” parhaodd Lo. “Pan ddechreuon nhw eu hymdrechion mewn dyngarwch menter am y tro cyntaf ym 1994 - pan ddaeth Dr. Bob Beall yn Brif Swyddog Gweithredol - fe fuddsoddwyd mewn nifer o gwmnïau biotechnoleg a fferyllfa a oedd yn fodlon cael partner gyda nhw i ddatblygu cyffur ar gyfer ffibrosis systig. Hyd at hynny, roedd pob un o'r triniaethau ar gyfer CF yn canolbwyntio ar symptomau, nid ar achosion sylfaenol y clefyd. A thros gyfnod o ddegawd buont yn buddsoddi mewn nifer o gwmnïau. Darparodd y sylfaen nid yn unig arian, ond hefyd llawer o arbenigedd, cofrestrfeydd cleifion, hanes naturiol, a chymorth arall a ostyngodd y trothwy i'r sector preifat fuddsoddi yn yr ymdrech hon. Yn y pen draw, buont yn hynod lwyddiannus wrth gael sawl cyffur newydd wedi'i gymeradwyo sydd wir yn trin y clefyd wrth ei wraidd biolegol. O ganlyniad, mae disgwyliad oes cleifion CF wedi dyblu ers y 1980au.”

“Doedden nhw ddim yn disgwyl unrhyw elw ariannol - roedden nhw eisiau effaith i gleifion CF. Ond cawsant effaith nid yn unig ar ffurf cyffuriau newydd, ond hefyd elw ariannol o tua $4 biliwn o fuddsoddiad o $150 miliwn. A beth maen nhw'n ei wneud gyda'r arian hwn nawr yw ei ailgylchu a'i roi yn ôl i ddatblygu iachâd llwyr ar gyfer CF gan ddefnyddio therapi genynnau. Mae hon yn enghraifft wych o sut y gall dyngarwyr menter chwarae rhan bwysig iawn yn yr ecosystem biofeddygol, ”meddai Lo.

“Mewn llawer o achosion, maent yn fodlon buddsoddi lle nad yw VCs traddodiadol. Maent yn barod i gymryd risg o'r fath oherwydd bod eu gorwel yn llawer hirach a'u nod yw datblygu cyffur, waeth beth fo'r elw ariannol. Ac mae gan Cancer Moonshot y gallu i ddod â'r holl rywogaethau perthnasol hyn yn yr ecosystem at ei gilydd gyda'r nod yn y pen draw o newid y ffordd rydyn ni'n delio â chanser.”

“Rwy’n credu y dylai adnoddau ychwanegol y llywodraeth ffederal fod y tu ôl iddo hefyd,” meddai Lo. “Er enghraifft, mae yna bethau y gall ARPA-H (Asiantaeth Prosiectau Ymchwil Uwch dros Iechyd) eu gwneud na all dyngarwch menter. Gallant gynnig rhaglenni'r llywodraeth i warantu rhai mathau o ddyledion, megis 'bondiau canser.'”

“Dychmygwch pe bai’r llywodraeth yn cyhoeddi bondiau canser lle byddai’r elw’n cael ei ddefnyddio i gefnogi ymchwil canser, a thalu cyfradd llog benodol i’r benthycwyr ond gyda chiciwr ecwiti a fyddai’n cynyddu wrth i’r darganfyddiadau hyn gynhyrchu gwerth i fuddsoddwyr yn y pen draw? Byddai hynny'n darparu cyflenwad neis iawn i ddyngarwch menter, ”meddai Lo. “Mae'r system gyfan hon yn ecosystem mewn gwirionedd. Mae gan bob un o’r rhywogaethau gwahanol hyn ei rôl ei hun i’w chwarae yn y nod terfynol o allu trin canser yn effeithiol.”

Yn fwy cyffredinol fyth, dywedodd Lo, “dylai manteisio ar bŵer marchnadoedd cyfalaf byd-eang hefyd fod yn flaenoriaeth i Cancer Moonshot. Os meddyliwch am yr argyfwng ariannol, roedd yn ddigwyddiad anffodus a dinistriol iawn, iawn. Ond os gofynnwch sut y digwyddodd, anogodd arloesi ariannol fuddsoddwyr o bob cwr o'r byd i roi eu harian i mewn i eiddo tiriog preswyl yr Unol Daleithiau. Ac am tua degawd, roedd hwnnw’n fuddsoddiad hynod broffidiol, gan dynnu adnoddau’n llythrennol o bob rhan o’r byd i farchnad benodol iawn. Roedd pawb ar eu hennill nes i ni, wrth gwrs, fynd yn rhy bell ac yn y pen draw fe ddaeth i ben ag argyfwng ariannol 2008,” nododd.

“Dychmygwch pe gallem ddefnyddio’r un offer yn union,” meddai Lo, “ond gyda’r nod o wella canser, a heb y gormodedd. Os ydym wedi dysgu o'r argyfwng ariannol ac yn defnyddio peirianneg ariannol yn gyfrifol, yn ofalus, yna mae yna lawer iawn y gallem ei gyflawni, yn enwedig gyda llywodraeth yr UD yn ymwneud yn yr un ffordd ag y gwnaeth ag eiddo tiriog preswyl. ”

Er bod yr argyfwng ei hun yn “drasiedi ofnadwy, mae yna arian i’r argyfwng ariannol, sef bod yna filiynau o berchnogion tai heddiw heb dalu eu morgeisi, a dim ond yn gallu fforddio eu cartrefi oherwydd Fanny Mae a Freddie Mac,” meddai Lo. “Ac oherwydd y polisïau hynny gan y llywodraeth a’r datblygiadau ariannol arloesol hynny, maen nhw’n byw bywydau na fydden nhw’n gallu eu cael fel arall. .”

“Os gallwn ddefnyddio’r un dull o frwydro yn erbyn canser—gan ddefnyddio peirianneg ariannol i sianelu marchnadoedd cyfalaf byd-eang i’r sector penodol hwn—rwy’n credu y byddwn yn cael effaith aruthrol ac yn gallu goresgyn y llinell derfyn honno. Dylai'r Cancer Moonshot ganolbwyntio nid yn unig ar wyddoniaeth a meddygaeth, ond hefyd ar ariannu a busnes datblygu cyffuriau. Ac rwy’n credu bod ganddyn nhw’r adnoddau i wneud hynny,” meddai.

“Mae yna fyddin o fancwyr buddsoddi sydd â’r arbenigedd cywir ac a fyddai’n gwerthfawrogi’n fawr y cyfle i wneud rhywbeth ag ef heblaw gwneud pobl gyfoethog yn gyfoethocach,” meddai Lo. “Mae yna ddiddordeb gwirioneddol ar Wall Street i gael effaith uniongyrchol ar fywydau dynol gan ddefnyddio'r offer maen nhw wedi'u datblygu. Mae'n bosibl, os ydych chi'n strwythuro'r model busnes yn gywir, i gael eich cacen a'i bwyta hefyd a cholli pwysau i gyd ar yr un pryd. Mae gwneud yn dda trwy wneud daioni yn bendant yn bosibl, ond mae’n rhaid i chi weithio arno.”

Gweler y swyddi cysylltiedig:

Cwrdd â'r Gwyddonydd sy'n Cydlynu Llun o'r Lleuad Canser Newydd Joe Biden

Pam Mae Canser yn Llai Pwysig i'w Wella'n Gyflymach Na Covid: Llwybrau Cancer Moonshot

Cymell y Frwydr Yn Erbyn Canser Sy'n Effeithio ar Blant: Llwybrau Cancr o'r Lleuad

Torri Trwy'r Rhwystrau I Sbarduno Cynnydd: Llwybrau Cancer Moonshot

Cyflymu Iachâd Sy'n Cydweithio Rhyngwladol Mewn Treialon Clinigol: Llwybrau Canser Moonshot

Cau'r Bwlch Rhwng Ymchwil Darganfod A Gofal Cleifion: Canser Moonshot Pathways

@rflannerychina